Epoetin (EPO) là một loại thuốc chỉ nên sử dụng tại bệnh viện bởi nhân viên y tế, để thay thế hiệu quả cho việc truyền máu, giảm tình trạng thiếu máu và mang lại những cải thiện về chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân. Hoạt chất Epoetin alfa có tác dụng điều trị thiếu máu do suy thận mạn và giảm việc phải truyền máu ở bệnh nhân ung thư, chuẩn bị cho quá trình lấy máu tự thân trước phẫu thuật và làm giảm nguy cơ phải truyền máu giữa người cho và người nhận.

EPO là một hormon glycoprotein được sản xuất chủ yếu ở thận để đáp ứng với tình trạng thiếu oxy ở mô và là yếu tố điều hòa then chốt trong việc sản sinh tế bào hồng cầu. EPO tham gia vào tất cả các giai đoạn phát triển của hồng cầu và tác dụng chủ yếu trên các tế bào tiền thân hồng cầu. Sau khi EPO gắn vào receptor bề mặt tế bào, phân tử này sẽ hoạt hóa con đường truyền tín hiệu tham gia vào quá trình chết tế bào theo chu trình và kích thích tăng sinh tế bào hồng cầu.

EPO tái tổ hợp của người (Epoetin alfa) được biểu hiện trên các tế bào buồng trứng chuột lang Trung Quốc, là một chuỗi gồm 165 Acid amin với trình tự giống như EPO trong nước tiểu người; không thể phân biệt 2 EPO này dựa trên các thử nghiệm thăm dò chức năng. Khối lượng phân tử biểu kiến của Erythropoietin dao động từ 32.000 đến 40.000 dalton. Erythropoietin là yếu tố tăng trưởng, chủ yếu có tác dụng kích thích quá trình tạo hồng cầu. Các thụ thể của Erythropoietin có thể biểu hiện trên bề mặt của nhiều loại tế bào ung thư. Tác dụng của Epoetin alfa trên các thông số huyết học phụ thuộc liều nhưng không phụ thuộc đường đưa thuốc.

Trong thực tế lâm sàng, sử dụng Epoetin alfa không làm giảm tỷ lệ truyền hồng cầu ở những bệnh nhân bị bệnh nặng và làm giảm tỷ lệ tử vong ở những bệnh nhân bị chấn thương. Dạng bào chế là dung dịch tiêm, giúp đưa thuốc trực tiếp vào máu, mà không phải trải qua quá trình hấp thu tại hệ tiêu hóa, cho nên có tác dụng nhanh và hiệu quả tối ưu. Hiện nay, trên thị trường, Epoetin alfa được bán với tên thương mại là Eprex 2000 có số đăng ký VN-13193-11, với chỉ định để điều trị thiếu máu có triệu chứng liên quan đến suy thận mạn, người lớn thẩm phân máu và thẩm phân phúc mạc.

Thuốc cũng được dùng cho những bệnh nhân lớn tuổi nhiễm HIV bị thiếu máu. Trong điều trị ung thư, không phải dạng tủy bào đang được hóa trị liệu ở người lớn, thuốc này giúp giảm nhu cầu truyền máu cho bệnh nhân. Eprex cũng được chỉ định để tăng tạo hồng cầu trong khoảng thời gian trước khi phẫu thuật, với mục đích giảm truyền máu dị thân và hiệu chỉnh thiếu máu sau phẫu thuật.

Thuốc chỉ nên dùng cho bệnh nhân thiếu máu ở mức độ trung bình, nồng độ Hemoglobin (Hb) từ 10 đến 13g/dL (6,2 đến 8,1 mmol/L), không thiếu hụt sắt. Cần đánh giá và điều trị tất cả các nguyên nhân gây thiếu máu khác (thiếu sắt, vitamin B12 hoặc Folat, nhiễm độc nhôm, nhiễm trùng hoặc viêm, mất máu, tan máu và xơ hóa tủy xương do bất kỳ căn nguyên nào) trước khi bắt đầu sử dụng Epoetin alfa và khi quyết định tăng liều. Để đảm bảo đáp ứng tối ưu với Epoetin alfa, cần có đủ lượng sắt dự trữ và bổ sung sắt nếu cần thiết. Vì vậy, cần chú ý cho bệnh nhân dùng các thuốc điều trị thiếu máu phối hợp khác tùy từng trường hợp cụ thể.

Eprex 2000 được chỉ định trên các bệnh nhân trưởng thành không thiếu sắt, chuẩn bị phải đại phẫu chỉnh hình theo kế hoạch và có nguy cơ cao gặp biến chứng do truyền máu. Thuốc có thể được chỉ định tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da và chỉ dùng tại các bệnh viện hoặc cơ sở y tế chuyên khoa có phương tiện cấp cứu đúng quy định. Đây là dạng thuốc tiêm, khi sử dụng chú ý không được lắc, vì lắc có thể làm biến tính Glycoprotein làm bất hoạt thuốc.

Eprex không được chỉ định truyền tĩnh mạch hoặc pha trộn với các thuốc khác. Tất cả các bệnh nhân dùng Epoetin alfa cần được theo dõi và kiểm soát huyết áp chặt chẽ. Cần thận trọng khi sử dụng Epoetin alfa cho những bệnh nhân tăng huyết áp không được điều trị, điều trị không đầy đủ hoặc kiểm soát kém. Có thể cần thiết phải bắt đầu hoặc tăng cường điều trị tăng huyết áp. Nếu không kiểm soát được huyết áp, nên ngừng sử dụng Epoetin alfa.

Epoetin alfa cần được dùng thận trọng trên bệnh nhân động kinh, tiền sử co giật, hoặc có tình trạng bệnh lý dẫn đến tăng nguy cơ động kinh như nhiễm khuẩn thần kinh trung ương và di căn não. Đối với bệnh nhân suy gan mạn, nếu phải sử dụng Epoetin alfa cần hết sức thận trọng. Độ an toàn của việc sử dụng Epoetin alfa chưa được đánh giá đầy đủ trên bệnh nhân có rối loạn chức năng gan. Trên tất cả các bệnh nhân, cần theo dõi chặt nồng độ Hemoglobin do biến cố thuyên tắc mạch và tử vong tăng lên khi nồng độ Hemoglobin vượt quá khoảng nồng độ khuyến cáo tương ứng với mỗi chỉ định điều trị.

Cần đánh giá và điều trị tất cả các nguyên nhân gây thiếu máu khác (thiếu sắt, thiếu Folat hoặc thiếu vitamin B12, nhiễm độc nhôm, nhiễm trùng hoặc viêm, mất máu, tan máu và xơ hóa tủy xương) trước khi dùng Epoetin alfa và khi tăng liều. Trong hầu hết các trường hợp, Ferritin huyết thanh sẽ giảm đồng thời với sự gia tăng số lượng hồng cầu. Để đảm bảo đáp ứng tối ưu với Epoetin alfa, cần đảm bảo dự trữ đầy đủ sắt và chỉ định dùng các sản phẩm bổ sung sắt nếu cần thiết.

Một số sản phẩm có chứa sắt Fumarat, Acid folic, Vitamin C, B12, B6… nên được dùng với mục đích bổ sung vitamin và khoáng chất, bổ sung sắt và Acid folic cho người thiếu máu, thiếu sắt, phụ nữ có thai và cho con bú, người suy dinh dưỡng trước khi xem xét dùng Epoetin alfa. Hiện nay, giá thành của thuốc Eprex 2000 khá đắt. Dạng thuốc tiêm bệnh nhân không thể tự sử dụng, mà cần phải được thực hiện bởi nhân viên y tế để đảm bảo an toàn và hiệu quả. Vì vậy, cần lưu ý sử dụng các thuốc điều trị thiếu máu dạng uống phù hợp với tình trạng bệnh nhân.

ThS.Lê Quốc Thịnh