Ngày 26/10, tại Hà Nội, Tổng hội Y học Việt Nam tổ chức Hội thảo Hiệu quả lâm sàng và giải pháp tăng cường tiếp cận điều trị cho bệnh nhân Pompe tại Việt Nam.

Tham dự Hội thảo có bà Nguyễn Thị Xuyên- Chủ tịch Tổng Hội Y học Việt Nam; ông Nguyễn Đức Hòa- Phó Tổng Giám đốc BHXH Việt Nam; bà Trần Thị Trang- Vụ trưởng Vụ BHYT (Bộ Y tế); ông Trần Minh Điển- Giám đốc BV Nhi Trung ương cùng lãnh đạo các vụ, ban thuộc Bộ Y tế, BHXH Việt Nam; lãnh đạo các BV.

Toàn cảnh Hội thảo

Phát biểu khai mạc Hội thảo, bà Nguyễn Thị Xuyên- Chủ tịch Tổng Hội Y học Việt Nam cho biết: Hiện nay thế giới có hơn 300 triệu người sống với ít nhất 1 căn bệnh hiếm. Nguyên tắc nền tảng của Chương trình Nghị sự 2030 cho Phát triển bền vững của các thành viên LHQ là “không bỏ ai lại phía sau”. Không quốc gia nào có thể tuyên bố đã đạt được CSSK toàn dân nếu chưa đáp ứng được một cách đầy đủ và công bằng những nhu cầu của người mắc bệnh hiếm. Hợp tác giữa các bên là vô cùng quan trọng. Các Chính phủ cần phải tăng cường môi trường pháp lý và quy định cho việc phát triển, tiếp cận các thuốc và công nghệ mới.

Pompe là một loại bệnh hiếm gặp với tỷ lệ là 1/14.000 đến 1/300.000 phụ thuộc vào chủng tộc và vùng địa lý và là một trong những căn bệnh di truyền nguy hiểm, gây ra bởi di truyền lặn trên nhiễm sắc thể do thiếu hụt enzyme acid alpha glucosidase (GAA)- một loại enzyme cần thiết để phân hủy glycogen trong lysosome ở tế bào- dẫn đến việc tích lũy glycogen ngày càng nhiều trong các mô, đặc biệt là cơ, khiến các cơ bị mất chức năng. Dễ hiểu hơn, đây là bệnh tích tụ đường độc ở các cơ đặc biệt như cơ tim, cơ tay chân và lưỡi. Bệnh nhân thường tử vong trước 2 tuổi nếu không được điều trị kịp thời do chất độc tích lũy gây suy tim.

Chủ tịch Tổng Hội Y học Việt Nam Nguyễn Thị Xuyên phát biểu tại Hội thảo

Do sự hiếm gặp và các biểu hiện của bệnh Pompe tương tự với các bệnh lý thần kinh cơ khác có thể dẫn đến sự chậm trễ đáng kể trong việc chẩn đoán bệnh. Tại Việt Nam, từ năm 2014 đến nay, ước tính có hơn 75 bệnh nhân Pompe đã được chẩn đoán. Theo Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam, do đặc thù của các bệnh hiếm, nhiều bệnh nhân không được phát hiện và chẩn đoán sớm, dẫn đến việc không được chữa trị kịp thời. Điều đó vô hình chung trở thành gánh nặng tài chính và tinh thần cho bệnh nhân và cả cộng đồng. Do vậy, việc nâng cao nhận thức về căn bệnh này là rất cần thiết.

Chia sẻ tại Hội thảo, ông Trần Minh Điển- Giám đốc BV Nhi Trung ương cho biết: BV Nhi Trung ương đã xây dựng Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị bện trẻ em, trong đó có bệnh pompe. Tính đến thời điểm hiện tại, alglucosidase alfa là liệu pháp enzyme thay thế (ERT) đầu tiên và duy nhất tại Việt Nam được chấp thuận cho điều trị bệnh lý này. Alglucosidase alfa chứng minh vai trò như một thuốc cứu mạng với hơn 70% bệnh nhân sống sót khi được điều trị bằng liệu pháp enzyme thay thế tại BV Nhi Trung ương. Trong khi nếu không được điều trị thì 80% bệnh nhân thể xuất hiện ở trẻ nhỏ sẽ tử vong trước 1 tuổi nếu không được điều trị.

Hiện nay, alglucosidase alfa đang được quỹ BHYT chi trả 100% cho bệnh nhân pompe dưới 6 tuổi và 30% cho bệnh nhân trên 6 tuổi. Trong năm 2022, cả nước có 16 bệnh nhân BHYT (dưới 6 tuổi) có mức chi thuốc khoảng 40 tỷ đồng; 26 bệnh nhân trong chương trình tài trợ nhân đạo. Theo các chuyên gia tham dự hội thảo, bên cạnh hiệu quả lâm sàng, tác động ngân sách cũng là yếu tố quan trọng để đưa ra các quyết định về chi trả trong điều kiện giới hạn về chi tiêu y tế hiện nay. Cùng với đó, nhằm tăng cường khả năng tiếp cận cho bệnh nhân pompe, các chuyên gia cho rằng có thể cân nhắc thí điểm các giải pháp tài chính mới như thỏa thuận mua sắm đặc biệt với nhà sản xuất. Dựa vào tính chất và nhu cầu điều trị, các thỏa thuận có thể dựa trên các yếu tố giá- sản lượng, giới hạn số lượng bệnh nhân, giới hạn mức ngân sách cố định, chi trả dựa trê hiệu quả điều trị,… Việc này giúp việc sử dụng ngân sách quỹ BHYT được dự đoán trước, không biến động với sự chia sẻ rủi ro với nhà sản xuất/kinh doanh dược.

Với các hạn chế về tỉ lệ chi trả và ngân sách quỹ BHYT, không phải toàn bộ bệnh nhân Pompe hiện nay đều được quỹ BHYT chi trả toàn bộ chi phí điều trị. Bên cạnh các hiệu quả lâm sáng thì tính kinh tế của liệu pháp điều trị, khả năng tác động lên quỹ BHYT cũng là vấn đề cần lưu tâm khi xem xét các biện pháp tăng tiếp cận điều trị cho bệnh nhân Pompe.

“Chúng ta ghi nhận đóng góp đặc biệt ý nghĩa và cam kết đồng hành lâu dài của Tổ chức Nhân đạo ICAP (International Charitable Access Program) mà Sanofi Genzyme đã xây dựng cùng hệ thống y tế Việt Nam, nhằm đảm bảo nhu cầu điều trị của toàn bộ bệnh nhân Pompe từ năm 1995 đến nay. Tuy nhiên, sau 27 năm với sự hỗ trợ của quỹ tài trợ nhân đạo, đã đến lúc chúng ta cần có các giải pháp bền vững hơn nhằm đảm bảo nhu cầu điều trị ổn định, lâu dài của bệnh nhân”, bà Nguyễn Thị Xuyên cho biết.

Tại Hội thảo, các đại biểu đã chia sẻ nhiều kết quả nghiên cứu tác động ngân sách của hoạt chất alglucosidase alfa trong trường hợp tăng tỷ lệ chi trả BHYT tại Việt Nam. Trên cơ sở đó, đề xuất những giải pháp thiết thực về khả năng áp dụng các giải pháp tài chính mới nhằm giảm gánh nặng tài chính cho nhà quản lý quỹ và bệnh nhân, từ đó tăng cường tiếp cận điều trị cho bệnh nhân Pompe tại Việt Nam.

Hà Hùng